Eine Spritze kostet mehrere Millionen Dollar: Teuerstes Medikament der Welt zugelassen

Wenn sie sich schneiden - meistens sind es Männer - hören sie nicht mehr auf zu bluten. Betroffene nennt man "Bluter", die Erbkrankheit heißt Hämophilie und tritt jedes Jahr bei etwa einem von 5.000 Neugeborenen auf. Für die gibt es jetzt ein neues, vielversprechendes Medikament, für das die Patienten allerdings eine verdammt gute Krankenversicherung brauchen. Denn eine einzige Spritze kostet 3.5 Millionen Dollar.

Hämophilie ist eine Krankheit, die schnell tödlich endet. Denn das Blut der Betroffenen gerinnt deutlich langsamer als bei anderen Menschen. Das gilt nicht nur für Verletzungen auf der Haut, sondern auch für innere Verletzungen. Und das kann Organe, Muskeln und Gelenke schädigen. Besonders gefährlich sind Blutungen im Gehirn und im Bauch- oder Rachenraum. Schuld für die Blutflüsse ist ein Gendefekt. Der führt dazu, dass die Leber nicht genug eines bestimmten Proteins herstellt, das für die Blutgerinnung zuständig ist.

Aufwändige und langwierige Therapie

Bei schwereren Fällen bekommen Patienten bislang prophylaktisch alle paar Tage den Gerinnungsfaktor gespritzt. Menschen mit schwächeren Formen erhalten bei Bedarf eine Spritze, beispielsweise wenn sie sich verletzen oder vor Operationen. Das alles schränkt allerdings im Alltag ein. "Patienten können spontane Blutungen erleiden, sind in ihrer Mobilität eingeschränkt, und bekommen durch die Krankheit verschiedene andere gesundheitliche Probleme wie etwa kaputte Gelenke", schreibt CSL Behring.

Das ist ein Biotech-Unternehmen aus den USA und hat ein neues Medikament entwickelt, das Betroffenen mehr Lebensqualität schenken soll. Hemgenix heißt die Gentherapie, die dem Patienten einmalig verabreicht wird, erklärt CLS Behring in einer Pressemitteilung. Die Impfdosis enthält ein Gen, das die Leber der Betroffenen dazu anregen soll, selbstständig Gerinnungshemmer zu produzieren. Hemgenix habe bei 95 Prozent der Testpersonen bewirkt, dass sie sich fortan nicht mehr ständig spritzen mussten.

Die US-Amerikanische Medikamentenaufsichtsbehörde FDA hat zugestimmt, dass Hemgenix eine Zulassung bekommt. Das teilt die Behörde auf ihrer Website mit. Bei der europäischen Medikamentenaufsicht EMA hat CSL Behring das Medikament ebenfalls zur Zulassung angemeldet. Da steht die Entscheidung aber noch aus.

Kurz nach Bekanntgabe der Zulassung gab Behring auch den Preis bekannt: 3.5 Millionen Dollar für eine einzige Spritze. Damit will das Unternehmen zum einen die zehn Jahre Entwicklungszeitraum mitfinanzieren - zum anderen sei die Zahl der Abnehmer gering, das treibe den Preis ebenfalls hoch, erläutert die Süddeutsche Zeitung in einer Recherche. Außerdem seien die prophylaktischen Spritzen, die die Patienten ja ohnehin bekommen, ebenfalls sehr teuer. Laut Forschungsunternehmen IQVIA liegen die Behandlungskosten in Deutschland im Schnitt bei 300.000 Euro im Jahr. Nach 90 Lebensjahren kämen da beispielsweise rund 27 Millionen Euro zusammen. Nach der Rechnung könnte Hemgenix das Gesundheitssystem also langfristig entlasten. Rein altruistisch handelt CSL Behring dennoch nicht: Laut einer Analyse des Institute for clinical and economic review (ICER) läge ein fairer Preis bei 2.93 bis 2.96 Millionen Dollar pro Dosis.